CMTに対する治療法は、まだ確立されていません。治療薬の候補として、過去に国内外でCMTの1Aタイプの患者さんを対象に、ビタミンC (アスコルビン酸)の効果を調べる試験(治験)が広く行われましたが、残念ながら効果を実証できませんでした。しかし、現在海外では、他のいくつかの薬剤が臨床試験段階にありますので、それらの効果が実証されることを期待している状況です。日本での臨床試験がはじまったときには、速やかに情報を入手できるよう、京都府立医科大学大学院医学研究科　神経内科学教室が中心となり運営している、CMT患者登録レジストリ（CMTPR）に登録しておくことがすすめられます。

以下のサイトの「CMTPR」と書いてあるボタンをクリックすると登録システムにアクセスできます。http://www.cmt-japan.com/

それらの候補になっている物質が治療薬として使えるようになる日が待ち遠しいですが、あらゆる薬に副作用が存在します。また、例えばパーキンソン病の薬のように数年の経過では症状を軽減させる効果があっても、10年単位など長い期間使用してくると副作用が現われることもあります。「薬害」という言葉を日常的に耳にすることがあるかと思います。薬の安全性や有効性の評価は、十分な審査が必要です。

＜監修：京都府立医科大学脳神経内科能登祐一＞